условия использования материалов

Редкие болезни и Орфанные лекарства

ДЛО и проблема редких медицинских технологий

Проблема редко применяемых («сиротских») медицинских технологий изначально возникла в связи с тем, что с точки зрения рынка разработка и производство средств лечения с ограниченным сбытом невыгодно, из-за чего страдающие редкими заболеваниями больные остаются без эффективной помощи.

Отсюда возникла идея о необходимости целенаправленного стимулирования производителей технологий для лечения малораспространенных болезней (в первую очередь, лекарств) со стороны государства, и в результате появились специальные нормативные документы, определяющие статус «сиротских» («орфанных») лекарств, особый порядок их регистрации и меры по мотивации компаний к их производству в США, Японии и ЕС. Эти же соображения руководили Формулярным комитетом РАМН1, когда несколько лет назад на его заседаниях был поднят вопрос о необходимости особых мер по обеспечению помощи пациентам с редкими состояниями.

Однако проблема применения редких технологий за последние годы принципиально поменяла свой характер. Вначале речь шла о технологиях, которые очевидно невыгодно производить из-за малого числа потенциальных потребителей (например, хинин для лечения малярии, которая все еще встречается, но уже редко). Сегодня же, говоря о сиротских технологиях, мы, прежде всего, имеем в виду чрезвычайно дорогие лекарства для лечения относительно редких болезней. Оценить их прибыльность для производителя - это отдельная задача, но экономическое бремя для системы здравоохранения огромно, несмотря на относительно небольшое число больных.

Реализация программы дополнительного лекарственного обеспечения (ДЛО) очень четко высветила этот аспект проблемы применения «сиротских» медицинских технологий. Существенная часть затрат ДЛО ушла на лекарства для лечения относительно редких болезней: хронического миелоидного лейкоза, гемофилии, рассеянного склероза, что и заставило вывести лечение этих заболеваний (вместе с муковисцидозом, болезнью Гоше, гипофизарным нанизмом и состояниями после трансплантации органов и тканей) из программы ДЛО и обеспечить им отдельное целевое финансирование в объеме 47,9 млрд. руб. (Федеральный закон от 17.07.2007 г. №132-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон "О федеральном бюджете на 2007 год"»).

Подробнее...

Вернуться назад