Preview

Проблемы прорывной терапии и ускоренной регистрации в России и ЕАЭС

https://doi.org/10.21518/1561-5936-2018-11-6-20

Полный текст:

Аннотация

Сроки разработки и вывода на рынок лекарственных препаратов велики, в т. ч. в связи с необходимостью пошагового согласования многих аспектов с государственными органами. За рубежом в целях ускорения вывода на рынок лекарств, удовлетворяющих наиболее насущные нужды здравоохранения, созданы процедуры, позволяющие оптимизировать процессы согласования и принятия решений на основе предварительных данных. В России и ЕАЭС также есть необходимость в скором выводе на рынок лекарств, которые приносили бы пользу пациентам, однако текущие инфраструктурные и регуляторные реалии требуют глубокого осмысления преимуществ и недостатков ускоренных процедур и продуманного подхода к их внедрению. В работе проведен анализ зарубежных регуляторных подходов к обеспечению ускоренного доступа лекарственных препаратов на рынок и рассмотрены существующие препятствия в отечественной системе регулирования и возможные варианты их преодоления.

Об авторах

Р. Р. Ниязов
ООО «Центр научного консультирования»
Россия


А. Н. Васильев
ООО «Центр научного консультирования»
Россия


Е. В. Гавришина
ООО «Центр научного консультирования»
Россия


М. А. Драницына
ООО «Центр научного консультирования»
Россия


Д. А. Куличев
ООО «Центр научного консультирования»
Россия


Список литературы

1. Tufts CSDD, "Briefing: Cost of Developing a New Drug," http://csdd. tufts.edu/files/uploads/Tufts_CSDD_briefing_on_RD_cost_study_-_ Nov_18,_2014.pdf, Nov 2014 (доступ: 23.09.2018).

2. The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), 2009. Guidance on Nonclinical Safety Studies for the Conduct of Human Clinical Trials and Marketing Authorization for Pharmaceuticals (ICH M3(R2)). URL: http:// www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/ Multidisciplinary/M3_R2/Step4/M3_R2_Guideline.pdf (23.09.2018).

3. The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), 2011. Preclinical Safety Evaluation of Biotechnology-Derived Pharmaceuticals (ICH S6(R1)). URL: http://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_Site/ICH_Products/Guidelines/ Safety/S6_R1/Step4/S6_R1_Guideline.pdf (23.09.2018).

4. The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH), 1997. General Considerations for Clinical Trials (E8). URL: http://www.ich.org/fileadmin/Public_Web_ Site/ICH_Products/Guidelines/Efficacy/E8/Step4/E8_Guideline.pdf (23.09.2018).

5. Duijnhoven R.G., Straus S.M.J.M., Raine J.M., de Boer A., Hoes A.W., De Bruin M.L. Number of Patients Studied Prior to Approval of New Medicines: A Database Analysis. PLoS Med. 2013 Mar; 10(3): e1001407. Published online 2013 Mar 19. doi: 10.1371/journal.pmed.1001407.

6. U.S. Food and Drug Administration (1998). Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products. URL: https://www.fda.gov/downloads/Drugs/ GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM072008.pdf (дата обращения: 23.09.2018).

7. European Medicines Agency (2001). Application with 1. Meta-analyses; 2. One pivotal study (CPMP/EWP/2330/99). URL: http://www.ema. europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2009/09/WC500003657.pdf (дата обращения: 23.09.2018).

8. European Medicines Agency (2015). European Public Assessment Report for Zontivity (voraxapar) (EMA/CHMP/671361/2015 Rev. 1). URL: https:// www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/zontivity (дата обращения: 28.09.2018).

9. Title 21, Chapter I, Subchapter D, Part 312, Subpart I, §312.300. Electronic Code of Federal Regulations. URL: https://www.ecfr.gov/cgi-bin/text-idx?SID=9b68ec1c8a822864a43f46c2627ce0a8&mc=true&node =se21.5.312_1300&rgn=div8 (дата обращения: 23.09.2018).

10. U.S. Food and Drug Administration (2017). Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics. URL: https://www.fda. gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/ Guidances/UCM358301.pdf (дата обращения: 23.09.2018).

11. Commission Regulation (EC) No 507/2006 of 29 March 2006 on the conditional marketing authorisation for medicinal products for human use falling within the scope of Regulation (EC) No 726/2004 of the European Parliament and of the Council (Text with EEA relevance). OJ L 92, 30.3.2006, p. 6-9. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/ TXT/?qid=1537833856212&uri=CELEX:32006R0507 (дата обращения: 25.09.2018).

12. USC 356: Expedited approval of drugs for serious or life-threatening diseases or conditions. Text contains those laws in effect on September 23, 2018. URL: http://uscode.house.gov/view.xhtml?req=granuleid:USC-prelim-title21-section356&num=0&edition=prelim (дата обращения: 24.09.2018).

13. CFR, Subpart H-Accelerated Approval of New Drugs for Serious or Life-Threatening Illnesses (current as of September 20, 2018). URL: https:// www.ecfr.gov/cgi-bin/text-idx?SID=4549523904af93d53e78a645cd55e24e &mc=true&node=sp21.5.314.h&rgn=div6 (дата обращения: 24.09.2018).

14. U.S. Food and Drug Administration (2017). Drug Development Tools (DDT) Qualification Programs. URL: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ DrugDevelopmentToolsQualificationProgram/default.htm (дата обращения: 24.09.2018).

15. U.S. Food and Drug Administration (2018). Drug Development Tool Programs and Initiatives. URL: https://www.fda.gov/Drugs/ DevelopmentApprovalProcess/ucm426815.htm (дата обращения: 24.09.2018).

16. U.S. Food and Drug Administration and U.S. National Institutes of Health (2018). BEST (Biomarkers, EndpointS, and other Tools) Resource. URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK326791/pdf/Bookshelf_ NBK326791.pdf (дата обращения: 24.09.2018).

17. U.S. Food and Drug Administration and U.S. National Institutes of Health (2018). BEST (Biomarkers, EndpointS, and other Tools) Resource / Ресурс BEST (биомаркеры, конечные точки и другие инструменты). PharmAdvisor. URL: http://pharmadvisor.ru/document/tr3877/ (дата обращения: 24.09.2018).

18. Hwang T.J., Darrow J.J., Kesselheim A.S. The FDA's Expedited Programs and Clinical Development Times for Novel Therapeutics, 2012-2016. JAMA. 2017; 318(21): 2137-2138.

19. European Medicines Agency (2016). Guideline on the scientific application and the practical arrangements necessary to implement the procedure for accelerated assessment pursuant to Article 14(9) of Regulation (EC) No 726/2004 (EMA/CHMP/671361/2015 Rev. 1). URL: http:// www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guide-line/2016/03/WC500202629.pdf (дата обращения: 25.09.2018).

20. European Medicines Agency (2018). Qualification of novel methodologies for medicine development. URL: http://www.ema.europa. eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/document_listing/docu-ment_listing_000319.jsp&mid=WC0b01ac0580022bb0 (дата обращения: 25.09.2018).

21. U.S. Food and Drug Administration and U.S. National Institutes of Health (2018). CDER Small Business & Industry Assistance (SBIA). URL: https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/ SmallBusinessAssistance/default.htm (дата обращения: 25.09.2018).

22. European Medicines Agency (2018). User guide for micro, small and medium-sized enterprises. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/ document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2009/10/ WC500004134.pdf (дата обращения: 25.09.2018).

23. U.S. Food and Drug Administration (2013). Drug Approval Package for Sovaldi (sofosbuvir) tablet, oral / Summary Review. URL: https://www. accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2013/2046710rig1s000SumR.pdf (дата обращения: 28.09.2018).

24. European Medicines Agency (2013). European Public Assessment Report for Sovaldi (EMA/CHMP/688774/2013). URL: http://www.ema. europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Public_assessment_ report/human/002798/WC500160600.pdf (дата обращения: 26.09.2018).

25. Wieschowski S., Chin W., Federico C., et al. Preclinical efficacy studies in investigator brochures: Do they enable risk-benefit assessment? PLoS Biol. 2018 Apr; 16(4): e2004879. doi: 10.1371/journal.pbio.2004879.

26. Moscicki R.A. and Tandon P.K. Drug-Development Challenges for Small Biopharmaceutical Companies. N Engl J Med. 2017; 376:469-474. doi: 10.1056/NEJMra1510070.

27. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. № 78 «О правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения». Евразийская экономическая комиссия (2016). URL: https://docs.eaeunion.org/docs/ ru-ru/01411969/cncd_21112016_78 (дата обращения: 28.09.2018).

28. Chabner B.A. Considerations About the Use of Biomarkers in Cancer Clinical Trials. Clin Pharmacol Ther. 2018 Jan; 103(1): 25-27. doi: 10.1002/ cpt.895. Epub 2017 Nov 14.

29. Puthumana J., Wallach J.D., Ross J.S., Puthumana J., Wallach J.D., Ross J.S. JAMA. 2018; 320(3): 301-303. doi:10.1001/jama.2018.7619.

30. Sherman R.E., Li J., Shapley S., Robb M., Woodcock J. Expediting drug development -- the FDA's new «breakthrough therapy» designation. N Engl J Med. 2013 Nov 14; 369(20): 1877-80. doi: 10.1056/NEJMp1311439.

31. European Medicines Agency (2018). PRIME: a two-year overview. URL: https://www.ema.europa.eu/documents/report/prime-two-year-overview_ en.pdf (дата обращения: 28.09.2018).

32. Kim C., Prasad V. Cancer drugs approved on the basis of a surrogate end point and subsequent overall survival: an analysis of 5 years of US Food and Drug Administration approvals. JAMA Intern Med. 2015 Oct 19. doi:10.1001/jamainternmed.2015.5868.

33. Naci H., Wouters O.J., Gupta R., Ioannidis J.P.A. Timing and characteristics of cumulative evidence available on novel therapeutic agents receiving Food and Drug Administration accelerated approval. Milbank Q. 2017; 357: 261-90. doi:10.1111/1468-0009.12261. pmid: 28589600.

34. Kesselheim A.S., Hwang T.J., Franklin J.M. Two decades of new drug development for central nervous system disorders. Nat Rev Drug Discov. 2015 Dec; 14(12): 815-6. doi: 10.1038/nrd4793. Epub 2015 Nov 20.

35. Marciniak Th.A., Serebruany V. Are drug regulators really too slow? BMJ. 2017; 357: j2867 doi: 10.1136/bmj.j2867.

36. Bejan-Angoulvant T., Cornu C., Archambault P., et al. Is HbA1c a valid surrogate for macrovascular and microvascular complications in type 2 diabetes? Diabetes Metab. 2015 Jun; 41(3): 195-201. doi: 10.1016/j.dia-bet.2015.04.001. Epub 2015 May 6.

37. Kogure S., Koyama N., and Hidaka Sh. Utilization of the Bridging Strategy for the Development of New Drugs in Oncology to Avoid Drug Lag. J Clin Pharmacol. 2017 Nov; 57(11): 1479-1490. doi: 10.1002/ jcph.951. Epub 2017 Jun 19.

38. Watters J.T., Pitzen J.H., Sanders L.J., et al. Transforming the Activation of Clinical Trials. Clin Pharmacol Ther. 2018 Jan; 103(1): 43-46. doi: oi:10.1002/cpt.898. Epub 2017 Nov 6.

39. Pinnow E., Amr S., Bentzen S.M., et al. Postmarket Safety Outcomes for New Molecular Entity (NME) Drugs Approved by the Food and Drug Administration Between 2002 and 2014. Clin Pharmacol Ther. 2018 Aug; 104(2): 390-400. doi: 10.1002/cpt.944. Epub 2017 Dec 20.

40. Breckenridge A. & Liberti L. Accelerated approval of medicines: fit for purpose? Nature Reviews Drug Discovery. 2018; 17: 379-380. doi: 10.1038/nrd.2017.245.


Для цитирования:


Ниязов Р.Р., Васильев А.Н., Гавришина Е.В., Драницына М.А., Куличев Д.А. Проблемы прорывной терапии и ускоренной регистрации в России и ЕАЭС. Ремедиум. 2018;(11):6-20. https://doi.org/10.21518/1561-5936-2018-11-6-20

For citation:


Niyazov R.R., Vasiliev A.N., Gavrishina E.V., Dranitsyna M.A., Kulichev D.A. Issues of breakthrough therapy and accelerated market authorization in Russia and the EAEU. Remedium. 2018;(11):6-20. (In Russ.) https://doi.org/10.21518/1561-5936-2018-11-6-20

Просмотров: 19


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1561-5936 (Print)
ISSN 2658-3534 (Online)