Preview

Ремедиум

Расширенный поиск
Доступ открыт Открытый доступ  Доступ закрыт Только для подписчиков

Изучение доступности генно-терапевтических лекарственных препаратов в Российской Федерации

https://doi.org/10.21518/1561-5936-2021-3-69-75

Полный текст:

Аннотация

Авторами изучена доступность генно-терапевтических лекарственных препаратов в Российской Федерации на основании сведений о разрешении медицинского применения лекарственных средств этой группы. Были использованы данные литературных источников и сведения о лекарственных препаратах, одобренных FDA, EMA и Минздравом России. В целом FDA было зарегистрировано 13 препаратов, или 46% от общего числа одобренных для медицинского применения в мире, 2 из них уже отозваны с рынка, а по 2 проводятся дополнительные клинические исследования. В Европе EMA были одобрены для медицинского применения 16 препаратов (57%), 4 из них уже отозваны. Большинство препаратов сначала проходили одобрение FDA, а затем, в среднем через год, были разрешены на рынке Европы. Всего 4 препарата были одобрены на рынке Европы и на момент запроса данных не получили разрешения от FDA. Лишь 1 препарат, разрешенный в США, не имеет регистрации в Европе. В Российской Федерации разрешены 2 лекарственных препарата – Neovasculgen (2011 г.) и Spinraza (2019 г.). Это 7% от общего числа генно-терапевтических препаратов, присутствующих на мировом рынке. Большая часть препаратов предназначены для лечения орфанных заболеваний и являются высокозатратными. Этим можно объяснить неравномерность их распределения по регионам.

Об авторах

К. А. Кошечкин
Первый Московский государственный медицинский университет имени И.М. Сеченова (Сеченовский Университет)
Россия

к.б.н.

Москва



Ф. А. Романов
Министерство здравоохранения Российской Федерации
Россия

Москва



А. А. Мохов
Московский государственный юридический университет имени О.Е. Кутафина
Россия

д.ю.н., профессор

Москва



А. Л. Хохлов
Ярославский государственный медицинский университет
Россия

чл.-корр. РАН, д.м.н., профессор

Ярославль



Список литературы

1. Misra S. Human gene therapy: a brief overview of the genetic revolution. J Assoc Physicians India. India; 2013;61(2):127–133.

2. Axelsen T.M., Woldbye D.P.D. Gene therapy for Parkinson’s disease, an update. Journal of Parkinson’s Disease. 2018;8(2):195–215.

3. Choong C.J., Baba K., Mochizuki H. Gene therapy for neurological disorders. Expert Opin Biol Ther. Taylor and Francis Ltd; 2016;16(2):143–159.

4. Chamberlain J.R., Chamberlain J.S. Progress toward Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. Molecular Therapy. American Society of Gene and Cell Therapy. 2017;25(5):1125–1131.

5. Wirth T., Parker N., Ylä-Herttuala S. History of gene therapy. Gene. 2013;525(2):162–169.

6. Ginn S.L. et al. Gene therapy clinical trials worldwide to 2017: An update. Journal of Gene Medicine. 2018;20(5).

7. Al-Zaidy S.A., Mendell J.R. From Clinical Trials to Clinical Practice: Practical Considerations for Gene Replacement Therapy in SMA Type 1. Pediatric Neurology. 2019;100:3–11.

8. Peyvandi F., Garagiola I. Clinical advances in gene therapy updates on clinical trials of gene therapy in haemophilia. Haemophilia. 2019;25(5):738–746.

9. Anguela X.M., High K.A. Entering the modern era of gene therapy. Annual Review of Medicine. 2019;70:273–288.

10. Collins M., Thrasher A. Gene therapy: Progress and predictions. Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences. 2015;282(1821).

11. Мохов А.А., Меркулов В.А., Мельникова Е.В., Попов П.И., Дудченко В.В., Кошечкин К.А. и др. Номенклатура генотерапевтических лекарственных препаратов: международный опыт. Ремедиум. 2019;(5):22–26. https://doi.org/10.21518/1561-5936-2019-5-22-26.

12. В России испытают на пациентах препарат с геном-убийцей рака [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://old.sk.ru/news/b/press/archive/2021/04/12/v-rossii-ispytayut-na-pacientah-preparat-s-genomubiycey-raka.aspx (accessed: 24.04.2021).

13. «Биокад» готовит доклинические испытания генотерапевтического препарата от СМА – журнал Vademecum [Электронный ресур]. Режим доступа: https://vademec.ru/news/2021/03/16/biokad-zavershil-razrabotku-otechestvennogopreparata-ot-sma-/ (accessed: 24.04.2021).

14. Разработан препарат для персонифицированной генной терапии на основе клеток крови пациента [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://www.rscf.ru/news/release/razrabotan-preparat-dlya-personifitsirovannoy-gennoy-terapii-naosnove-kletok-krovi-patsienta-/ (accessed: 24.04.2021).

15. Мельникова Е.В. et al. Мировой опыт регистрации и применения препаратов для генной терапии в клинической практике. Антибиотики и химиотерапия. 2019;64(1–2):58–68.

16. Highleyman L. Fomivirsen. BETA: bulletin of experimental treatments for AIDS: a publication of the San Francisco AIDS Foundation. United States; 1998:29–31.

17. Zhang W.W. et al. The First Approved Gene Therapy Product for Cancer Ad-p53 (Gendicine): 12 Years in the Clinic. Hum Gene Ther. 2018;29(2):160–179.

18. Chervyakov Y.V. et al. Five-year results of treating patients with chronic lower limb ischaemia by means of gene engineering. Angiol Sosud Khir. 2016;22(4):38–44.

19. Watanabe N. et al. Re-examination of regulatory opinions in Europe: possible contribution for the approval of the first gene therapy product Glybera. Mol Ther Methods Clin Dev. 2015;2:14066.

20. The million-dollar drug CBC News [Electronic resource]. Available at: https://newsinteractives.cbc.ca/longform/glybera (accessed: 04.11.2020).

21. Goodbye Glybera! The World’s First Gene Therapy will be Withdrawn [Electronic resource]. Available at: https://www.labiotech.eu/medical/uniqure-glybera-marketing-withdrawn/ (accessed: 04.11.2020).

22. Pacione M. et al. Perspectives on Spinraza (Nusinersen) Treatment Study: Views of Individuals and Parents of Children Diagnosed with Spinal Muscular Atrophy. J Neuromuscul Dis. 2019;6(1):119–131.

23. Mercuri E. et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018;378(7):625–635.

24. Brudno J.N., Kochenderfer J.N. Recent advances in CAR T-cell toxicity: Mechanisms, manifestations and management. Blood Reviews. 2019;34:45–55.

25. Neelapu S.S. Managing the toxicities of CAR T-cell therapy. Hematol Oncol. 2019;37(S1):48–52.

26. Vormittag P. et al. A guide to manufacturing CAR T cell therapies. Current Opinion in Biotechnology. 2018;53:164–181.

27. Hoy S.M. Onasemnogene Abeparvovec: First Global Approval. Drugs. 2019;79(11):1255–1262.

28. Synthetic Biology Investment Reached a New Record of Nearly $8 Billion in 2020 — What Does This Mean For 2021? – SynBioBeta [Electronic resource]. Available at: https://synbiobeta.com/synthetic-biology-investment-set-a-nearly-8-billion-record-in-2020-what-does-this-mean-for-2021 (accessed: 10.04.2021).

29. Как получить незарегистрированные лекарства — Про Паллиатив [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://pro-palliativ.ru/blog/kak-poluchit-nezaregistrirovannye-lekarstva (accessed: 04.11.2020).

30. В России создадут Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://minzdrav.gov.ru/news/2020/11/03/15337-v-rossii-sozdadut-federalnyy-tsentrplanirovaniya-i-organizatsii-lekarstvennogo-obespecheniya-grazhdan (accessed: 10.04.2021).

31. «Круг добра» закупил первые препараты для пациентов со СМА. Российская Фармацевтика [Электронный ресурс]. https://pharmapractice.ru/174070 (accessed: 10.04.2021).

32. Biocad завершила раннюю разработку первого российского лекарства от СМА [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://www.forbes.ru/newsroom/tehnologii/423479-biocadzavershila-rannyuyu-razrabotku-pervogo-rossiyskogo-lekarstva-ot (accessed: 10.04.2021).

33. Отечественный препарат от СМА готов к доклиническим испытаниям – журнал Vademecum [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://vademec.ru/news/2020/02/29/rossiyskaya-kompaniya-razrabatyvaet-preparat-ot-spinalnoy-myshechnoy-atrofii/ (accessed: 24.04.2021).

34. «Генериум» начал КИ орфанного препарата с объемом рынка свыше 2 млрд – журнал Vademecum [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://vademec.ru/news/2019/12/04/generium-nachal-ki-orfannogo-preparata-s-obemom-rynkasvyshe-2-mlrd/ (accessed: 24.04.2021).

35. Рынок получил шанс на медикаментозное ускорение: Общество: Газета РБК [Электронный ресурс]. Режим доступа: https://www.rbc.ru/newspaper/2021/03/16/6049c9d39a79478f448481c9 (accessed: 10.04.2021).

36. Олефир Ю.В., Меркулов В.А., Кошечкин К.А. Переход к электронной регистрации лекарственных средств для единого фармацевтического рынка евразийского экономического союзаю. Ремедиум. 2017;(6):42–46. https://doi.org/10.21518/1561-5936-2017-6-42-46.

37. Кошечкин К.А., Рычихина Е.М., Олефир Ю.В. Цифровые системы для формирования электронного досье. Ремедиум. 2018;(10):37–41. https://doi.org/10.21518/1561-5936-2018-10-37-41.


Рецензия

Для цитирования:


Кошечкин К.А., Романов Ф.А., Мохов А.А., Хохлов А.Л. Изучение доступности генно-терапевтических лекарственных препаратов в Российской Федерации. Ремедиум. 2021;(3):69-75. https://doi.org/10.21518/1561-5936-2021-3-69-75

For citation:


Koshechkin K.A., Romanov P.A., Mokhov A.A., Khokhlov A.L. Study of the availability of gene therapeutic drugs in the Russian Federation. Remedium. 2021;(3):69-75. (In Russ.) https://doi.org/10.21518/1561-5936-2021-3-69-75

Просмотров: 266


ISSN 1561-5936 (Print)
ISSN 2658-3534 (Online)